建立罕見病患者細胞庫促進新藥研發

嘉賓: 香港青年科學院創院院士、香港中文大學生命科學學院教授陳浩然教授

「大家好，我是陳浩然，是香港中文大學生命科學學院教授，也是香港青年科學院創院院士，我在中文大學從事的研究主要針對罕見神經退化疾病的機理研究和藥物研發，我最近的研究主要集中於一些遺傳性的疾病的藥物研發和機理的開發，最主要我們通過和世界各地不同的合作者交流和研究，我們可以找到一些新的遺傳的致病基因，以及可以找到一些新的致病機理，幫助我們去研發藥物。 」

罕見病的患者少，從事相關疾病研究的人亦不多，令到可用來醫治這些疾病的藥物有限。舉例遺傳性小腦萎縮症，現時香港約有數百名患者，患者的表達和活動能力會隨時日退化，但暫前仍未有根治的藥物。
 

「在研發新藥的過程中，第一步通常是找足夠的病人去建立一個資料庫，我在2012年開始，在香港成立了第一個針對為遺傳性的小腦萎縮症的病人資料庫。資料庫裡面的資料包括很多不同的醫學資訊，例如病人現時的狀況，包括病徵、病徵何時開始出現、退化的速度、現在使用的藥物、有沒有家族史等。知道這些資料後，我們第一想用來幫助藥物研發的，當然是找出他們一家之中，究竟有多少個病患者，而當我們取得這些數據，而藥物可以進入臨床測試階段，就可以很迅速地找到這些病人去進行藥物測試。 另外是跟國際合作有關，有些地區雖然也有很多不同罕見病病人的資料，但可能我們的資料比他們更加豐富，那就可以通過我們這些豐富的資料，與其他地區合作，增加合作的彈性，除了支持香港的研究之外，亦透過在香港取得的數據，支持世界各地從事罕見病研究的科學家。」

本地遺傳性小腦萎縮症的病人資料庫已經建立了十多年，要促進藥物研發的速度，相關細胞庫的建立亦都非常重要。 

「我們下一步會做的就是會通過跟病人及其家屬接觸，希望也可以取得他們的細胞去建立細胞庫，這個細胞庫建立後可加強我們的藥物研發工作。 舉例如果我們有一些實驗性的藥物未去到臨床階段，但屬於很有潛力的藥物，我們可以先用病人捐出來的一些細胞去做藥物測試，在細胞進行藥物測試的速度，遠比向人類施藥為快，所以細胞庫的建立也是我們下一步的目標。 我們希望通過公司的建立，譬如我們最近在學校以及創新科技署的支持下，成立了一間公司。這間由學校孵化出來的公司最近成功進入香港科學園，成為其中一個生物醫藥培訓計劃下的公司， 有了科學園的支持後，我們相信藥物研發會行得更加快。 剛才說的三方面，第一方面是十多年病人資料庫的建立經驗，加上我們將會開展的細胞庫的建立，再加上現時有科學園一些培訓計劃的協助，我相信在未來十年，罕見病藥物研發將會在香港走出更好、更快、更大的一步。 」